Diabete del team Cure degli scienziati in topi senza effetti collaterali
Una potenziale cura per il diabete di tipo 1 appare all'orizzonte a San Antonio, negli Stati Uniti, e un nuovo approccio permetterebbe anche ai diabetici di tipo 2 di evitare picchi di insulina.
La scoperta, effettuata presso l'Università del Texas Health Sciences Center, ora denominata UT Health San Antonio, aumenta i tipi di cellule pancreatiche che secernono insulina.
I ricercatori di San Antonio mirano a promuovere studi clinici sull'uomo in tre anni, ma per questo devono prima testare la strategia in studi con animali di grandi dimensioni, che costeranno circa $ 5 milioni.
Questi studi precederanno l'applicazione all'approvazione della Food and Drug Administration degli Stati Uniti per la ricerca di nuovi farmaci (IND), ha affermato Bruno Doiron, Ph.D., un co-inventore.
Gli scienziati hanno ricevuto un brevetto USA a gennaio e UT Health San Antonio sta lanciando una società per iniziare a commercializzare.
La strategia ha curato il diabete nei topi.
"Ha funzionato perfettamente", ha detto il dottor Doiron, un assistente professore di medicina presso la UT Health. "Curiamo i topi per un anno senza effetti collaterali. Questo non è mai stato visto. Ma è un modello per i topi quindi devi stare attento. Vogliamo portare questo agli animali più grandi, che sono più vicini agli umani nella fisiologia del sistema endocrino ".
Ralph DeFronzo, MD, professore di medicina e capo della divisione sanitaria del diabete, è un co-inventore del brevetto. Ha descritto la terapia:
"Il pancreas ha molti altri tipi di cellule oltre alle cellule beta, e il nostro approccio è quello di cambiare queste cellule in modo che inizino a secernere insulina, ma solo in risposta al glucosio [zucchero]", ha detto. "Questo è fondamentalmente come le cellule beta."
L'insulina, che abbassa lo zucchero nel sangue, è fatta solo da cellule beta. Nel diabete di tipo 1, le cellule beta vengono distrutte dal sistema immunitario e la persona non ha insulina. Nel diabete di tipo 2, le cellule beta falliscono e l'insulina diminuisce. Allo stesso tempo, nel tipo 2, il corpo non usa l'insulina in modo efficiente.
La terapia viene eseguita con una tecnica chiamata trasferimento genico. Un virus viene usato come vettore, o vettore, per introdurre geni selezionati nel pancreas. Questi geni sono incorporati e provocano enzimi digestivi e altri tipi di cellule per produrre insulina.
Il trasferimento di geni mediante un vettore virale è stato approvato quasi 50 volte dalla Food & Drug Administration statunitense per il trattamento di varie malattie, ha detto il dottor DeFronzo. È dimostrato nel trattamento delle malattie rare dell'infanzia e i processi di buona fabbricazione garantiscono la sua sicurezza.
A differenza delle cellule beta che il corpo respinge nel diabete di tipo 1, altre popolazioni cellulari del pancreas coesistono con le difese immunitarie del corpo.
"Se un diabetico di tipo 1 viveva con quelle cellule 30, 40 o 50 anni fa, e tutto ciò che stiamo facendo è secernere insulina, ci aspettiamo che non ci sia alcuna risposta immunitaria avversa", ha detto il dottor DeFronzo.
La terapia regola accuratamente la glicemia nei topi. Questo potrebbe essere un passo avanti nella terapia tradizionale dell'insulina e alcuni farmaci per il diabete che abbassano i livelli di zucchero nel sangue a livelli molto bassi se non vengono monitorati attentamente.
"Un grave problema che abbiamo nel campo del diabete di tipo 1 è l'ipoglicemia (basso livello di zucchero nel sangue)", ha detto Doiron. "Il trasferimento genico che proponiamo è interessante perché le cellule alterate combinano le caratteristiche delle cellule beta. L'insulina viene rilasciata solo in risposta al glucosio. "
Le persone non hanno sintomi di diabete fino a quando non hanno perso almeno l'80% delle loro cellule beta, ha detto il dottor Doiron.
"Non abbiamo bisogno di replicare l'intera funzione di produzione di cellule beta delle cellule beta", ha detto. "Solo il 20% del restauro di questa capacità è sufficiente per una cura per il diabete di tipo 1".
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